Malattie rare. Approvata definitivamente la legge

Mercoledì 3 novembre 2021 è stata definitivamente approvata la legge sulle malattie rare. La norma contiene le disposizioni per rendere uniforme il trattamento delle malattie rare su tutto il territorio nazionale e favorire l’avanzamento della ricerca nel campo delle malattie rare, preservando buone pratiche e percorsi messi a punto negli ultimi anni.

Il provvedimento è stato approvato in via definitiva dalla 12° Commissione del Senato riunita in sede deliberante.

Il testo disciplina diversi aspetti che vanno dalla ricerca, alla importazione di farmaci dall’estero, fino al sostegno del lavoro di cura e assistenza per le persone affette da queste patologie. 

Tra le principali novità, è prevista l’istituzione del “Fondo di solidarietà per le persone affette da malattie rare” con una dotazione pari a 1 milione di euro dal 2022 con l’obiettivo di sostenere i malati rari con necessità di un’assistenza continua. Sono inoltre previsti contributi a sostegno di famiglie e caregiver e interventi volti a favorire l’inserimento lavorativo.

Centrale è l’aspetto terapeutico: è difatti prevista l’immediata disponibilità dei farmaci prescritti, anche quelli più nuovi, e un credito d’imposta del 65% delle spese sostenute per i progetti di ricerca sui farmaci orfani.

È poi istituito un Comitato Nazionale con funzioni di indirizzo e coordinamento, mentre un Piano nazionale delle malattie rare dovrà essere approvato ogni 3 anni. Devono poi esser previste campagne di informazione del Ministero della Salute per sensibilizzare l’opinione pubblica.

Nei prossimi giorni la legge sarà pubblicata in Gazzetta Ufficiale ed entrerà in vigore. Da quel momento decorrano i termini entro i quali dovranno essere adottati alcuni atti necessari a dare piena attuazione alla legge. In particolare:

• entro due mesi deve essere istituito il Comitato Nazionale per le Malattie Rare con decreto del Ministero della Salute;
• entro tre mesi deve essere istituito il Fondo di Solidarietà per le persone affette da malattie rare con decreto del Ministero del Lavoro di concerto con Ministero della Salute e MEF;
• entro tre mesi devono essere adottati due accordi in sede di Conferenza Stato-Regioni, all’approvazione del “Secondo Piano Nazionale Malattie Rare e riordino della Rete”, l’altro volto alla definizione delle modalità per assicurare un’adeguata informazione a professionisti sanitari, pazienti e famiglie;
• entro sei mesi deve essere adottato un Regolamento del Ministero della Salute, di concerto con il Ministero dell’Università e Ricerca, per stabilire i meccanismi degli incentivi fiscali in favore dei soggetti, pubblici o privati, impegnati nella ricerca e produzione dei farmaci orfani.